SUS passa a oferecer tratamento para atrofia muscular espinhal com remédio milionário

O Sistema Único de Saúde (SUS) começa a oferecer, a partir desta segunda (24), um tratamento inovador para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. A doença rara afeta os movimentos e a respiração, podendo comprometer funções vitais. Agora, pacientes de até seis meses de idade terão acesso gratuito ao medicamento Zolgensma, que na rede particular custa cerca de R$ 7 milhões. Com essa iniciativa, o Brasil se junta ao grupo de seis países que disponibilizam a terapia genética no sistema público de saúde.

COMO FUNCIONA O TRATAMENTO?

O medicamento substitui a função de um gene ausente ou defeituoso, essencial para a produção de uma proteína que mantém os neurônios motores ativos. Sem essa proteína, os pacientes perdem progressivamente a capacidade de se mover, engolir e respirar. A incorporação do Zolgensma ao SUS foi possível por meio de um acordo internacional, no qual o pagamento está condicionado à eficácia do tratamento. Um comitê será responsável por acompanhar os pacientes tratados, monitorando a evolução da terapia.

COMO TER ACESSO?

Os responsáveis devem buscar um dos 28 serviços de referência em terapia gênica, espalhados por 18 estados, incluindo o Paraná. Os pacientes passarão por triagem conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas estabelecidos pelo Ministério da Saúde.

OUTRAS OPÇÕES DE TRATAMENTO

O SUS já oferece os medicamentos nusinersena e risdiplam para tratar AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias. Em 2024, mais de 800 pacientes receberam prescrição desses remédios. Leia outras notícias no Portal RSN.